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유전자치료로 적혈구 이상 치료 성공

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2001년 12월 17일 13:19 프린트하기

유전자치료로 치명적 빈혈에 걸린 쥐를 완치하는데 성공해 같은 병을 앓고 있는 환자들에게 희망을 주고 있다. 미국 메사츄세츠 공과대학의 필리페 르볼치 교수 연구팀은 낫형 적혈구 빈혈증에 걸린 쥐의 유전자를 정상 유전자로 대체해 치료하는데 성공했다고 14일자 사이언스에 발표했다. 낫형 적혈구 빈혈증은 적혈구의 모양이 낫 모양으로 바뀐다고 해서 이름 붙여진 유전병. 부모 모두가 같은 질병을 갖고 있을 때 나타난다. 원인은 골수 줄기세포에서 βA 글로빈 단백질 유전자가 염기 하나의 이상으로 정상적으로 작동하지 못하기 때문이다. 모양이 바뀐 적혈구는 산소를 제대로 전달하지 못해 치명적인 빈혈을 일으킨다. 르볼치 교수팀은 βA 글로빈 유전자와 함께 γ글로빈 유전자의 일부를 에이즈 바이러스 유전자에 끼워 넣은 다음 쥐에게 감염시키는 방식으로 골수 줄기세포에 전달했다. γ글로빈은 적혈구의 모양을 유지하는 효과가 βA 글로빈보다 더 뛰어난 단백질이다. 연구팀은 새로운 유전자를 전달받은 쥐들을 10개월 동안 관찰한 결과 이 두 가지 단백질이 정상적으로 만들어져 99%의 적혈구가 원래 모양을 되찾았다고 밝혔다.

이영완 기자

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