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‘광유전학’ 치료 첫 임상시험 순항 중

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2016년 05월 22일 18:00 프린트하기

광유전학 실험 중인 쥐. 청색광에 광활성을 지닌 ‘클라미도모나스’라는 단세포 녹조류의 DNA를 주입하고, 청색광을 쪼이면 앞을 볼 수 없던 쥐가 청색 빛을 볼 수 있게 된다. - 네이처 제공
광유전학 실험 중인 쥐. 청색광에 광활성을 지닌 ‘클라미도모나스’라는 단세포 녹조류의 DNA를 주입하고, 청색광을 쪼이면 앞을 볼 수 없던 쥐가 청색 빛을 볼 수 있게 된다. - 네이처 제공

빛을 쪼여 신경세포를 조절하는 ‘광유전학’ 기술이 임상시험 단계에 접어들었다고 ‘네이처’가 19일자에 보도했다.

 

3월 미국 ‘레트로 테라퓨틱스’사는 미국 국립보건원(NIH) 국립안과연구소, 존스황반기능연구소 등 사우스웨스트망막연구재단 의료진과 함께 망막색소변성증 환자 15명을 대상으로 첫 광유전학 임상시험을 시작했다. 광유전학 기술을 인체에 적용한 것은 이번이 처음이다.

 

빛과 유전학을 접목한 광유전학은 빛으로 단백질의 기능을 제어하는 기술이다. 빛으로 신경세포를 선택적으로 자극해 정신적·육체적 질환을 치료하는 데 활용할 수 있다. 이에 시각장애뿐만 아니라 파킨슨병, 정서불안장애 등 다양한 정신질환에 적용하기 위한 연구가 활발히 진행되고 있다.

 

망막색소변성증은 빛을 전기신호로 바꿔 주는 광수용체세포가 제 기능을 하지 못하는 질병으로, 환자는 명암 정도만 겨우 구분할 수 있다. 증상이 악화되면 실명에까지 이를 정도로 치명적이다.

 

연구진은 청색광에 광활성을 지닌 ‘클라미도모나스’라는 단세포 녹조류의 DNA를 인체에 무해한 바이러스에 끼워 넣어 환자의 눈에 주입하고 있다고 밝혔다. 여기에 청색 빛을 쪼이면 주변의 다른 세포(신경절세포)가 광수용체세포를 대신해 뇌에 전달할 시각 정보를 생성할 수 있다. 이 기술은 쥐와 원숭이 등 동물실험에서 이미 효과가 입증됐다.
 
연구진은 앞으로 2년 간 임상시험을 하면서 환자의 상태를 추적할 계획이다. 첫 시험 결과는 올해 말 나올 전망이다. 신 에인스워스 레트로 테라퓨틱스 광유전학 임상시험 총괄책임자는 “우리 연구 결과가 긍정적이면 향후 광유전학 연구가 더 활발해질 것”이라고 말했다.

 

한편 프랑스의 ‘젠사이트 바이올로직스’사도 광유전학을 활용한 원숭이 실험을 끝내고 내년 초 임상시험을 계획 중이다.

 


송경은 기자

kyungeun@donga.com

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