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김선영 헬릭스미스 대표 "임상3상 착수한 엔젠시스 꼭 효능 입증할 것"

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김선영 헬릭스미스 대표 "임상3상 착수한 엔젠시스 꼭 효능 입증할 것"

2020.09.25 06:54
김선영 헬릭스미스 대표는 ″현재 임상 3상 중인 통증성 당뇨병성 신경병증 등의 치료제 후보물질인 엔젠시스는 흥미로운 약물″이라며 ″반드시 3상을 성공시켜 수백만 명에 이르는 통증 환자들에게 희망을 안겨주고 싶다″고 말했다. 동아일보 자료사진
김선영 헬릭스미스 대표는 "현재 임상 3상 중인 통증성 당뇨병성 신경병증 등의 치료제 후보물질인 엔젠시스는 흥미로운 약물"이라며 "반드시 3상을 성공시켜 수백만 명에 이르는 통증 환자들에게 희망을 안겨주고 싶다"고 말했다. 동아일보 자료사진

“하나의 치료제 후보물질이 완전히 다른 여러 질환을 대상으로 임상시험에 들어간 사례는 흔치 않습니다. 치명적인 근위축성 측삭경화증부터 광범위한 사람들에게 만성적인 고통을 주는 통증성 당뇨병성 신경병증까지 다양한 병에 적용 가능한 엔젠시스(VM202)는 과학적으로도 무척 흥미로운 물질입니다.”


김선영 헬릭스미스 대표는 성공 신화를 써내려가고 있는 바이오기업 대표이기 전에 천생 과학자였다. 개발 중인 대표적 치료제 후보물질인 엔젠시스의 원리를 이야기를 할 때 가장 흥이 난 표정이었다. 김 대표는 국내 바이오벤처 1세대로 서울대 교수로 재직하던 1996년 서울대 학내벤처로 바이로메디카퍼시픽을 설립했다. 바이로메드는 이후 2005년 코스닥에 상장됐고 2019년 사명을 헬릭스미스로 바꿔 현재에 이르고 있다. 김 대표는 2018년 서울대를 사직하고 치료제 상용화에 전념하고 있다.


이달 23일 서울 강남구에서 만난 김 대표는 자료를 먼저 꺼내 들었다. 이미 여러 번 설명한 듯 거침이 없었다. 그는 “20년째 연구개발해 왔는데 여전히 흥미로운 약물”이라며 엔젠시스의 특징을 설명했다.


엔젠시스는 박테리아 내에서 스스로 복제, 증식하는 고리 모양의 DNA인 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다. 간세포성장인자(HGF) 유전자를 플라스미드에 끼워 넣어 주사로 주입한다. 체내에 들어간 플라스미드를 통해 두 종의 HGF가 만들어진다. 이들 HGF는 세포 표면에 있는 간세포성장인자수용체 C-Met와 결합하는데, 어느 세포의 C-Met과 결합하는지에 따라 다양한 효과를 낸다. 일본 등이 HGF를 재조합단백질 기술로 만들어 체내에 직접 주입하는 기술을 시도했지만 체내에서 금세 분해되는 바람에 실효를 거두지 못했다. 헬릭스미스는 플라스미드 DNA 기술을 이용해 안정적으로 체내에서 HGF를 만드는 게 장점이다.


체내에 들어간 HGF는 세포에 따라 다양한 작용을 한다. 뇌 속 면역세포인 신경교세포(마이크로글리아)나 체내 면역세포인 대식세포에서는 항염증 반응을 하고 내피세포에 작용하면 모세혈관을 재건한다. 말초신경섬유 수초를 형성하는 역할을 하는 슈반세포에 작용하면 손상된 신경섬유를 복원한다. 감각신경세포에서는 세포체에서 길게 나와 신경신호를 전달하는 축삭을 자라게 한다.


이 같은 작용은 여러 질환을 치료하는 데 직접적으로 작용할 수 있다. 신경 수초를 자라게해 신경세포의 기능을 회복시키고, 막힌 혈관에 우회로를 만들어 혈액의 순환을 돕는다. 많은 만성통증이 혈액이 공급되지 못하는 등의 이유로 말초신경이 손상돼 일어나는데, 이를 회복시킬 수 있다. 


광범위한 사람들에게 만성적인 고통을 주는 통증성 당뇨병성 신경병증이 현재 가장 유력한 대상 질환이다. 현재 미국에서 임상3상을 진행하고 있다. 지난해 시행된 3-1a상에서는 안전성과 효능을 일부 확인했지만 운영상의 문제로 최종 효능 입증에는 성공하지 못했다. 6월 3-2상을 시작한 데 이어 이달 중순에는 1년간 추적관찰하는 장기 3-3상 임상 프로토콜을 미국식품의약국(FDA)에 제출하면서 효능 입증에 재도전하고 있다. 

 

헬릭스미스 제공
헬릭스미스 제공

걸리면 온몸의 근육이 마비되다 2~3년 뒤 횡경막까지 마비되며 호흡 곤란으로 사망에 이르는 심각한 질환인 근위축성 측삭경화증은 올해 미국에서 임상이 계획돼 있다. 운동신경과 감각신경이 손상돼 보행장애가 발생하는 샤르코마리투스병은 국내에서 이달 임상1상이 시작됐다. 그 외에 당뇨병성 허혈성 족부궤양이 미국에서 3상을, 다리를 저는 파행증이 미국에서 2상이 진행 중이다. 급성심근경색 등에 대해서도 2상이 검토되고 있다.


엔젠시스의 장점은 부작용이 적다는 점이다. 김 대표는 “HGF는 체내에서 만들어지면 주변 세포의 당 분자(헤파란황산염)와 상호작용하면서 주변으로 퍼지지 않아 매우 국부적으로만 작용한다”며 “주변 2cm 내에서만 약효를 내 다른 조직에 부작용을 일으키지 않는다”고 말했다. 


FDA는 엔젠시스를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정해 가속심사(패스트트랙) 대상으로 분류했다. 김 대표는 “혈관과 신경을 재생시키는 효과를 재생의학 관점에서 인정했다”며 “RMAT로 지정된 기존 질환은 대부분 희귀질환이었는데, 엔젠시스는 최초로 환자가 수백만 명인 대중질환에 대해 지정된 유전자 치료제”라고 말했다.


김 대표는 “통증성 당뇨병성 신경병증의 경우 미국에만 427만 명이 고통 받고 있다”며 “기존 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니고 부작용과 중독성이 높은데, 엔젠시스는 근본적인 치료제로 수백만 환자들의 삶의 질을 높일 수 있는 만큼 3-2상 및 3-3상을 성공적으로 운영하겠다”라고 강조했다.


헬릭스미스는 엔젠시스 외에도 여러 기술을 사용한 파이프라인을 보유하고 있다. 플라스미드 대신 아데노부속바이러스 벡터(전달체)를 이용한 근위축성 측삭경화증 치료제 후보물질과 4세대 항암제라고 불리는 면역세포치료제 카티(CAR-T)를 이용한 다양한 항암제도 전임상 단계다.
 

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