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피 안 멈추는 혈우병, iPS세포로 해결

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피 안 멈추는 혈우병, iPS세포로 해결

2014.06.15 18:00

 

  국내 연구진이 상처가 나면 피가 잘 멈추기 않는 혈우병을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 확인했다. 
  

연세대 의대 제공
연세대 의대 제공

  김동욱 연세대 의대 교수팀과 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단은 공동으로 혈우병 환자의 체세포 유래 유도만능줄기세포(iPS 세포)에서 인공 효소인 ‘유전자 가위’를 이용해 혈우병을 일으키는 비정상 유전자를 원래대로 복구시키는 데 성공해 ‘미국 국립과학원회보(PNAS)’ 10일자 온라인판에 발표했다고 15일 밝혔다.

 

  혈우병은 주로 피를 멈추게 하는 11개 인자 중 8번 인자의 유전자 일부가 뒤집어져 생긴다. 현재 혈우병 치료제는 8번 인자를 보충하는 방식이어서 근본적인 유전자 치료는 이뤄지지 않고 있다.

 

 

IBS 제공
IBS 제공

  연구진은 유전자 가위 효소의 일종인 탈렌을 제작해 iPS 세포에 도입해 혈우병 질환 모델 세포를 만들었다. 이후 이 모델에 탈렌을 도입해 뒤집어진 8번 염색체를 원상 복구했고, 8번 유전자의 혈액응고인자가 정상적으로 발현된다는 사실도 확인했다.

 

  김동욱 교수와 유전체교정연구단장인 김진수 서울대 화학부 교수는 “이 기술을 활용해 혈우병을 치료할 수 있는 세포치료제를 개발해 임상에 사용할 계획”이라고 밝혔다.

 

 

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