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“당신의 미래가 여기에 있습니다. 오늘 임상시험에 신청하세요.” 미국 캔자스주에 본사를 둔 바이오벤처 리벨라 진 테라퓨틱스의 홈페이지 첫 화면에는 이런 문구와 함께 한 노년 남성의 사진이 걸려 있다. 리벨라는 지난해 10월 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험 등록사이트(ClinicalTrials.gov)에 '최소 20년은 생체 시계를 되돌려주겠다며 100만 달러(약 11억3000만 원)를 내고 임상시험에 참가하라'는 공고를 냈다. 리벨라는 임상시험에 ‘hTERT’를 이용한 유전자 치료제(AAV-hTERT)를 사용하며, 임상...

국내 연구팀이 짧은 가닥 RNA(간섭RNA)로 폐암을 일으키는 단백질을 잡아 치료하는 방법의 실마리를 찾았다. 이창환 서울아산병원 의생명과학교실 교수와 이종범 서울시립대 화학공학과 교수 공동연구팀은 폐암 발생과 증식에 관여하는 핵심 단백질(USE1)을 표적으로 하는 '간섭RNA 나노구조체'를 개발해, 동물실험으로 항암효과를 확인했다고 10일 밝혔다. 연구팀은 이미 2017년 단백질의 항상성을 조절하는 효소 중 하나인 USE1가 폐암 형성에 중요한 역할을 한다는 사실을 알아냈었다. 학계에서는 암을 일으키는 단백질이 생성되지 않...

"희귀질환 7000종 가운데 약 80%는 유전질환입니다. 유전성 희귀 질환을 겪는 사람은 세계적으로 3억 5000명에 이릅니다. 유전자치료제 시대가 열리면 단 한 번의 치료만으로도 유전성 희귀질환을 완치할 수 있을 전망입니다." 코레이 콕살 화이자 희귀질환사업부 대표는 이달 5일 서울시 중구 한국화이자제약(이하 화이자) 본사에서 열린 '유전자치료제, 상상이 현실이 되다' 행사에서 유전자 치료제 전망에 관해 이렇게 말했다. 유전질환은 특정 유전자가 누락되거나 돌연변이가 생겨 제기능을 하지 못해 호르몬이나 조직 등 단백질...

식품의약품안전처가 3일 주성분이 뒤바뀐 코오롱생명과학의 골관절염 유전자치료제 '인보사케이주(인보사)'의 품목허가를 최종 취소했다. 취소 일자는 오는 9일이다. 인보사는 다른 사람으로부터 추출한 연골세포(동종유래 연골세포)와 유전자를 이용해 만든 골관절염(퇴행성 관절염) 세포유전자치료제다. 골관절염의 통증을 완화시키고 연골을 활성화해 관절 기능을 개선시키기 위해 항염증 효과가 있는 유전자(TGF-β1)를 넣은 연골세포를 기반으로 만들었다. 식약처에서 허가받을 당시 인보사의 주성분은 1액(동종유래 연골세포)과 2...

코스닥 상장 1세대 바이오 벤처기업 제넥신이 유전자가위 기술 권위자인 김진수 서울대 교수가 설립한 벤처 툴젠을 품었다. 양사 기술력으로 시너지를 내 블록버스터급 면역유전자치료제를 개발한다는 목표다. 툴젠은 19일 제넥신과 합병한다고 공시했다. 합병 후 존속회사는 제넥신이며 존속법인은 ‘툴제넥신’이 될 예정이다. 양사의 합병 비율은 제넥신:툴젠이 1대1.2062866이다. 합병가액은 제넥신이 주당 6만5472원, 툴젠은 주당 7만8978원이다. 툴젠은 3세대 유전자가위 기술인 ‘크리스퍼 유전자가위’ 원천기술 보유 기업...

코오롱생명과학[102940]이 골관절염 유전자치료제 '인보사케이주'(이하 인보사)의 품목허가 취소로 그동안 정부에서 받은 연구개발(R&D) 지원금을 토해낼 위기에 처했다. 29일 보건산업진흥원에 따르면 코오롱생명과학의 인보사는 2015년 10월 정부의 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업에 선정돼 3년간 총 82억원의 지원금을 받았다. 당시 보건복지부와 미래창조과학부(현 과학기술정보통신부)는 국내 바이오산업을 단기간에 글로벌 수준으로 끌어올린다는 목표에 따라 코오롱생명과학을 포함한 4개사를 연구과제 주관 기관으로 선정했...

퇴행성 관절염 유전자 치료제 ‘인보사’ 파문을 일으킨 코오롱생명과학의 미국 자회사 코오롱티슈진이 이미 2년 전에 의약품 성분이 뒤바뀐 사실을 안 것으로 드러났다. 특히 이 같은 사실은 올해 2월에야 인보사 성분이 바뀐 사실을 알았다는 코오롱생명과학의 주장과 달라 문제가 커지고 있다. 코오롱티슈진은 이달 3일 저녁 공시를 내고 “위탁생산 업체(론자)가 2017년 3월 순수한 연골 세포가 담긴 1액과 세포 성장을 돕는 유전자가 들어간 연골세포인 2액에 대해 생산 가능 여부를 점검하는 과정에서 유전학적 계통검사(STR) ...

태어날 때부터 선천적으로 생기는 유전성 희귀질환에 대한 유전자 치료제가 실제 환자를 치료하는 사례가 속속 나오고 있다. 미국 식품의약국(FDA)는 2017년 유전성 망막질환에 대한 첫 유전자 치료제인 ‘럭스터나’를 승인했고 조만간 또다른 유전성 희귀질환인 척추성근위축증을 대상으로 한 유전자 치료제도 승인할 전망이다. 지난 4월 29일부터 5월 2일(현지시각)까지 미국 워싱턴DC에서 열린 미국 유전자세포치료학회(ASGCT, American Society of Gene & Cell Therapy) 연례회의에서는 특별한 소년 9명의 영상이 공개돼...

코오롱생명과학이 유전자치료제 '인보사 케이주(인보사)'를 둘러싼 안전성 논란에 대해 진화에 나섰다. 코오롱생명과학은 9일 인보사에 함유된 세포가 종양을 유발할 수 있다는 지적과 관련해 "방사선 처리로 안전성을 확보했다"며 "미국식품의약국(FDA)과 한국의 식품의약품안전처도 형질전환세포의 위험성을 인지해 방사선 처리를 권고했다"고 밝혔다. 국내 최초 유전자치료제이자 세계 첫 골관절염 세포유전자치료제인 ‘인보사'는 지난달 허가 당시 제출한 자료와 성분이 다른 것으로 밝혀져 뜨거운 논란...