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“크리스퍼 개발했을 때 가장 먼저 난치병 환자 치료 떠올려”

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“크리스퍼 개발했을 때 가장 먼저 난치병 환자 치료 떠올려”

2016.11.04 07:00
‘크리스퍼 유전자 가위’ 최초 개발한 에마뉘엘 샤르팡티에 교수 인터뷰

DNA 교정기술인 ‘크리스퍼(CRSPR/Cas9) 유전자 가위’를 최초로 개발한 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 감염생물학과 총괄책임교수(독일 훔볼트대 명예교수). 샤르팡티에 교수는 지난달 12~14일 열린 한국분자세포생물학회 정기학술대회에 기조강연 연사로 초청돼 한국을 처음 방문했다. - 송경은 기자 kyungeun@donga.com
DNA 교정기술인 ‘크리스퍼(CRSPR/Cas9) 유전자 가위’를 최초로 개발한 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 감염생물학과 총괄책임교수(독일 훔볼트대 명예교수). 샤르팡티에 교수는 지난달 12~14일 열린 한국분자세포생물학회 정기학술대회에 기조강연 연사로 초청돼 한국을 처음 방문했다. - 송경은 기자 kyungeun@donga.com

“‘크리스퍼(CRISPR-Cas9)’를 개발했을 때 난치병으로 고통받는 사람들을 치료할 수 있겠다는 생각을 가장 먼저 했다. 가장 기대하는 분야는 단연 인간 유전자(DNA) 교정치료다.”
 

DNA 교정기술인 ‘크리스퍼 유전자 가위’(이하 크리스퍼)를 2012년 최초로 개발해 ‘노벨상 영순위’로 불리는 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 감염생물학과 총괄책임교수(48·독일 훔볼트대 명예교수)는 10월 13일 서울 연세대에서 본지와 단독 인터뷰를 하며 이같이 말했다. 샤르팡티에 교수는 지난달 12~14일 열린 한국분자세포생물학회(회장 최준호) 정기학술대회에 기조강연 연사로 초청돼 한국을 처음 방문했다.
 

크리스퍼는 최근 생명과학계에서 가장 ‘핫’한 기술로 꼽힌다. 질병을 유발하는 비정상적인 유전자를 잘라 없애거나 회복시킬 수 있어 다양한 질병을 근본적으로 치료할 수 있다. 기존에도 유사한 기술이 있었지만 수백 배 이상 정밀하고 사용도 간편해 유전자 교정치료의 상용화 가능성을 획기적으로 높였다. 샤르팡티에 교수는 “누군가 크리스퍼로 유전병을 치료받게 된다면 매우 기쁠 것”이라고 말했다.
 

● 에이즈도, 암도 치료 가능
 

유전자 교정치료 대상으로 꼽히는 대표적인 질병 중 하나는 그동안 불치병으로 여겨져 온 후천성면역결핍증(AIDS·에이즈)이다. 미국의 생명공학 기업인 ‘상가모 바이오사이언스’는 지난해 12월 미국 마이애미에서 열린 ‘제7회 치료 중 HIV의 내성에 관한 국제워크숍’에서 에이즈 환자 100여 명을 대상으로 한 유전자 교정치료의 2상 임상시험 결과를 발표했다. 에이즈는 면역세포가 인간면역결핍바이러스(HIV)에 감염돼 발병하는데, 선천적으로 ‘CCR5’라는 유전자를 갖고 있지 않은 사람들은 에이즈에 걸리지 않는다. 상가모 연구진은 에이즈 환자의 면역세포에서 CCR5 유전자를 제거한 뒤 다시 체내에 투여했다. 그 결과 환자의 체내에서 HIV의 번식과 HIV가 잠적해 있는 저장소가 모두 감소한 것으로 확인됐다.
 

학계에서는 이미 크리스퍼로 에이즈를 완치할 수 있을 것으로 보고 있다. 크리스퍼를 활용해 에이즈 치료제를 개발 중인 김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장은 “상가모 측에선 임상시험을 통해 초기에 치료받은 사람들 중에는 현재 약을 끊은 사람도 있다고 주장한다”면서 “이 효능은 1세대 유전자 가위인 ‘징크 핑거’로 얻은 결과이기 때문에 크리스퍼를 활용하면 유전자 교정치료 효과가 더 탁월할 것”이라고 말했다.
 

크리스퍼는 암을 정복하는 새로운 무기로도 주목받는다. 6월 미국 국립보건원(NIH)은 미국 펜실베이니아대 연구진의 암 치료를 위한 크리스퍼 임상시험을 허가했다. 암 환자의 혈액에서 추출한 면역세포의 유전자를 교정해 암세포 공격 능력을 높인 뒤 환자에게 다시 주입하는 방식이다. 7월에는 중